臍帶血移植,是一種利用新生兒出生後臍帶與胎盤內殘留的血液進行幹細胞移植的醫療技術。其核心原理在於,臍帶血中含有豐富的造血幹細胞,這些原始的細胞具有自我更新及分化成各種血球細胞(如紅血球、白血球、血小板)的潛能。當患者自身的造血系統因疾病(如白血病、再生不良性貧血)或高劑量化療、放療而遭受破壞時,透過靜脈輸注這些健康的造血幹細胞,可以幫助患者重建正常的造血與免疫系統,猶如為身體播下新的生命種子。
臍帶血移植的適應症相當廣泛,主要用於治療各種血液系統疾病、免疫缺陷疾病及部分遺傳性代謝疾病。常見的適應症包括:急性白血病、慢性白血病、骨髓造血功能衰竭疾病(如再生不良性貧血)、嚴重複合免疫缺陷症、以及地中海型貧血等。近年來,隨著研究深入,其應用也拓展至治療腦性麻痺、自閉症等非血液疾病的臨床試驗中,展現了巨大的潛力。
根據幹細胞來源的不同,臍帶血移植主要分為兩大類型:自體移植與異體移植。自體移植是指使用嬰兒自己出生時儲存的臍帶血。這種方式的優點是完全沒有排斥問題,也無需尋找配對者,但缺點是無法用於治療該嬰兒先天已有的基因缺陷疾病。異體移植則是使用來自他人(通常是無血緣關係的公共臍帶血庫或兄弟姐妹)的臍帶血。這是目前臨床上更常見的應用,特別是用於治療血液癌症。異體移植的關鍵在於人類白血球抗原(HLA)的配對程度,配對度越高,移植成功率越高,發生嚴重排斥(移植物抗宿主病)的風險則越低。值得注意的是,相較於成人骨髓或周邊血幹細胞,臍帶血對HLA配對的要求較寬鬆,這使得找到合適捐贈者的機會大大增加,為許多患者點亮了希望之光。
進行臍帶血移植是一項複雜且嚴謹的醫療過程,需要周詳的術前評估與準備。首先,患者必須接受全面的移植前評估與檢查。醫療團隊會詳細評估患者的整體健康狀況、疾病階段、以及是否有其他併發症。檢查項目通常包括心臟功能(如心電圖、心臟超音波)、肺功能測試、肝腎功能檢驗、以及全面的感染症篩檢(如B型肝炎、C型肝炎、HIV等)。這些評估旨在確保患者的身體能夠承受後續高強度的預處理與移植過程,並找出潛在的風險因素。
對於需要進行異體移植的患者,下一步關鍵是配對與尋找合適的臍帶血。醫療機構會將患者的HLA分型資料提交至國內外的公共臍帶血庫進行搜尋。在香港,香港紅十字會輸血服務中心轄下的「香港骨髓捐贈者資料庫」也涵蓋了臍帶血捐贈的搜尋配對服務。根據香港的資料,非親屬間HLA完全相合的機率極低,但臍帶血因免疫原性較弱,允許4/6或5/6個位點相合即可進行移植,這顯著提高了配對成功的機會。一旦在公共庫中找到合適的臍帶血單位,便會啟動調用程序。這個過程涉及臍帶血 費用,主要包括臍帶血單位的處理費、運輸費及儲存機構的相關收費,總費用可能高達數十萬港元,是患者家庭需要考量的重要經濟因素。
在獲得幹細胞來源後,患者將進入移植前的「預處理」階段。這通常是整個過程中最艱難的環節之一。預處理主要透過高劑量的化學治療,有時合併全身性放射治療,來達成兩個目標:一是徹底清除患者體內殘存的癌細胞或病變的造血細胞;二是強力抑制患者自身的免疫系統,為即將植入的新幹細胞「騰出空間」,減少排斥反應。預處理的副作用可能相當明顯,包括極度疲勞、噁心嘔吐、口腔黏膜潰瘍、以及暫時性的血球數目極低(骨髓空窗期),患者需要嚴密的支持性照護與隔離保護。
許多人誤以為臍帶血移植是一項大型外科手術,實際上,幹細胞輸注本身的過程相對簡單,類似於輸血。核心步驟是臍帶血的解凍與注入。從血庫運送來的臍帶血單位儲存在攝氏零下196度的液態氮中。在預定輸注的當天,專業人員會在嚴格控制的環境下快速解凍臍帶血袋,這個過程必須迅速且精準,以確保幹細胞的活性。解凍後的臍帶血會立即透過患者中心靜脈導管,以點滴輸注的方式進入體內。整個輸注過程通常在一小時內完成,患者在此期間可能會出現發冷、發燒、血壓變化等反應,醫療團隊會密切監測並給予適當處理。
輸注完成後,真正的挑戰才剛開始,即進入移植後的監測與護理關鍵期。由於患者自身的造血與免疫系統已被預處理摧毀,而新的臍帶血幹細胞需要時間(通常需2至4週)才能在骨髓中「著床」並開始繁殖分化、產生新的血球,這段期間被稱為「植入期」。患者會處於極度易感染狀態,必須住在無菌層流病房中,接受最高等級的保護性隔離。護理重點包括:
同時,為了防止患者的殘存免疫細胞攻擊新植入的幹細胞(移植排斥),或反過來防止新植入的免疫細胞攻擊患者身體(移植物抗宿主病,GVHD),患者必須接受免疫抑制治療。常用的藥物包括環孢素、他克莫司、類固醇等。這些藥物的劑量會根據患者的恢復情況及有無GVHD跡象進行精細調整,治療可能持續數月甚至更長時間。
儘管臍帶血移植是拯救生命的重要方法,但其過程伴隨著顯著的風險與潛在併發症,患者與家屬必須有充分的認知。首要的風險是移植後的感染風險。在幹細胞植入成功前,患者幾乎處於「無免疫」狀態,極易遭受細菌、病毒、真菌等各類病原體的侵襲。常見的感染包括中心靜脈導管相關感染、肺炎、黴菌感染,以及潛伏病毒(如巨細胞病毒)的再活化。因此,積極的預防性用藥、無菌環境及密切監測至關重要。
另一個重大且特有的併發症是移植物抗宿主病(GVHD)。這是一種異體移植後,捐贈者的免疫細胞(移植物)將受贈者(宿主)的組織器官視為外來物進行攻擊的疾病。GVHD可分為急性(通常發生在移植後100天內)和慢性(100天後)。急性GVHD常影響皮膚(出現紅疹)、肝臟(黃疸、肝功能異常)和腸胃道(嚴重腹瀉、腹痛)。慢性GVHD則可能影響多個器官,類似自體免疫疾病。雖然GVHD是嚴重的併發症,但輕微的GVHD有時被認為具有「移植物抗白血病」效應,有助於清除殘存的癌細胞。控制GVHD需要長期使用免疫抑制劑,這本身又會增加感染和藥物副作用的風險。
其他可能的併發症還包括:
了解這些風險有助於醫療團隊提前預防、及時干預,並讓患者家庭做好心理與照護準備。
臍帶血移植的成功率並非單一數字,它受到多重因素的交互影響。根據香港骨髓移植學會過往的資料及國際文獻,影響移植成功的關鍵因素包括:
| 影響因素 | 說明 |
|---|---|
| 患者年齡與整體狀況 | 年紀較輕、體能狀態佳的患者,耐受治療能力強,預後通常較好。 |
| 疾病種類與階段 | 在疾病早期(如第一次緩解期)進行移植,成功率遠高於復發或難治階段。 |
| HLA配對相合度 | 相合度越高,植入成功率越高,GVHD風險越低。臍帶血允許較低相合度是其優勢。 |
| 臍帶血細胞數量 | 輸注的總有核細胞數(TNC)或CD34+幹細胞數量是植入成功的關鍵,數量不足會增加失敗風險。 |
| 移植中心經驗 | 在有豐富經驗的醫療中心進行移植,其併發症處理與支持治療更成熟,能提升整體成功率。 |
移植成功、患者出院後,並不代表治療結束,而是進入長期的追蹤與管理階段。患者需要定期回診,監測血球計數、免疫功能恢復狀況、器官功能,以及有無慢性GVHD或疾病復發的跡象。接種疫苗的時間表也需要重新規劃,因為移植後患者的免疫系統需要數年時間重建,且需在醫生指導下重新接種所有常規疫苗。生活上需長期注意個人衛生、避免感染源,並維持健康飲食與適度活動。
最後,透過案例分享能更深刻理解這條治療之路。曾有香港兒童罹患急性淋巴性白血病,在化療後復發,急需幹細胞移植卻在親屬中找不到合適配對。最終透過公共臍帶血庫,找到一份HLA 5/6相合的臍帶血。家庭面對高昂的臍帶血 費用及治療風險,在社會慈善援助與醫療團隊努力下,孩子成功完成移植,歷經植入期感染與輕度皮膚GVHD的挑戰後,逐漸康復,目前已重返校園。這個案例總結了臍帶血移植的經驗:它是一項充滿希望但艱鉅的治療,需要頂尖的醫療技術、完善的支援系統、龐大的經濟支持,以及患者與家人無比的勇氣與毅力。隨著醫學進步,臍帶血移植的技術與成功率不斷提升,持續為無數家庭帶來拯救生命的希望之光。
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